據新華社電日本研究人員最新成功發明瞭一種血友病基因療法,在實驗鼠身上取得了成功。
  血友病是遺傳性凝血功能障礙導致的疾病,其特征是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,導致凝血時間延長,出血難以止住。人類的凝血因子主要是由肝臟生成的一種蛋白質,但是血友病患者的肝臟缺乏生成這種蛋白質的正常基因。
  京都大學和奈良縣立醫科大學的研究小組,將凝血因子基因植入患有血友病的實驗鼠肝臟內,結果發現實驗鼠肝臟開始製造凝血因子,效果持續了300多天。而且實驗鼠出血後很容易止住,表明凝血機能得以恢復。
  目前血友病尚無根本的治療方法,重症患者只能每隔數天註射一次凝血因子製劑,費用高昂。今後,研究小組計劃利用這種基因療法,將控制凝血蛋白質生成的基因植入人類誘導多能幹細胞(iPS細胞)內,分化生成肝臟細胞移植給人體,對血友病患者進行治療。誘導多能幹細胞是通過對成熟細胞進行“重新編程”培育出的乾細胞,擁有與胚胎乾細胞相似的分化潛力。  (原標題:日本發明血友病基因療法)
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